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目前少儿慢性髓性白血病医治,是根据疾病分期、是否有合适的供者、是否存在影响患病者进行造血细胞移植的其他疾病、以及出于慢性髓性白血病慢性期的患病者对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)医治的反应等要素,选择合适的医治方案:
1.使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够控制病情但不能治愈。2.异基因造血细胞移植(Allo-HSCT),有治愈疾病的可能。3.使用细胞毒性药品进行姑息医治。由于少儿慢性髓性白血病的发病概率低,应用酪氨酸激酶抑制剂医治经验优先,缺乏充足临床实验数据,因此少儿慢性髓性白血病的医治多借鉴成人CML的医治经验。2003年5月美国FDA局批准了使用伊马替尼(imatinib)医治少儿髓性白血病慢性期的患儿,2004年少儿肿瘤协会的临床实验证实伊马替尼(imatinib)在少儿中具有很好的耐受性。
作为二代酪氨酸激酶抑制剂类药品尼洛替尼(nilotinib)和伊马替尼(imatinib)获得国内国家食品药物监督管理局批准一线医治。二代酪氨酸激酶抑制剂可以使更多患病者获得稳定的深度分子学反应,进而成功停止酪氨酸激酶抑制剂医治获得长期的无医治缓解(TFR)。少儿患病者因生存期长,考虑到如果终生服药会带来一定的经济负担、低级别副反应以及这些对生活质量的影响,无医治缓解成为这部分患病者医治的目标。因此对少儿患病者可优先考虑二代酪氨酸激酶抑制剂一线医治。
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